
一、靶点发现与验证
多维度分析:AI模型可整合基因数据、文献及资金流向等信息,快速筛选疾病相关靶点(如英矽智能PandaOmics平台内置20个AI模型)。
结构预测:AlphaFold等工具精准预测蛋白质三维结构,加速靶点可视化(如PD-1靶点成为肿瘤药物研发的“灯塔”)。
二、分子设计与优化
生成式AI:生成对抗网络(GAN)可在46天内完成从靶点发现到候选药物设计(如Insilico Medicine的抗纤维化分子设计)。
动态响应预测:中科院“PRnet”模型对药物扰动下的基因转录组动态响应预测准确率达87%。
三、临床试验效率提升
成功率预测:AI可预测临床各阶段成功率,减少试错成本(如传统临床试验漏报率达15%,AI可显著改善)。
患者分型:机器学习辅助临床试验设计及患者精准分型,提升疗效可靠性。
四、行业效益与案例
周期缩短:AI使药物前期研发时间减少50%,全球年节省超700亿美元。
临床突破:75种AI发现的药物分子已进入临床试验,Ⅰ期成功率高达80%-90%(如英矽智能的IPF治疗分子ISM001-055)。
AI技术正通过全链条智能化重构药物研发流程,从实验室到市场的转化效率实现质的飞跃。
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