AI技术正在深刻变革新药研发领域，通过靶点发现、分子设计、临床试验等关键环节的智能化升级，显著提升了研发效率和成功率。以下是当前AI赋能药物研发的主要进展和模式：
一、技术突破与应用场景
1. 靶点发现
英矽智能的PandaOmics平台整合20个AI模型（含10个组学模型和13个文本模型），通过多维度分析基因数据、文献等，将传统10-15年的靶点发现周期缩短至18个月。
深势科技的Hermite平台在GPCR靶点筛选中，从1200万化合物中快速锁定14个纳摩尔级先导分子，效能超国际药企数百倍。
2. 分子设计与优化
生成式对抗网络（GAN）可基于靶点结构生成全新分子，如英矽智能的TNIK抑制剂ISM001-055完全由AI设计，研发成本仅260万美元（传统需10-20亿美元）。
晶泰科技通过AI+机器人实验室实现自动化合成，数据驱动的高通量筛选大幅提升分子发现效率。
3. 临床试验加速
AI可优化患者招募与试验设计，如ISM001-055的IIa期临床仅用2年完成安全性验证，较传统6-12年大幅缩短。
二、行业模式与典型案例
商业模式
AI SaaS：提供药物开发平台（如深势科技Hermite）。
AI CRO：交付先导化合物（如晶泰科技）。
AI Biotech：自研管线为主（如英矽智能Pharma.AI平台）。
成功案例
全球首款AI设计药物Rentosertib（特发性肺纤维化）已完成IIa期临床验证。
辉瑞利用AI开发罕见病药物，成功率较传统方法提升3-5倍。
三、政策与产业生态
上海推出《计算生物学行动计划》，张江AI新药联盟聚集40家药企，临床前AI项目占全国45%。
2024年“AI+”行动推动下，AI制药企业融资活跃（如英矽智能E轮超1亿美元）。
AI正推动新药研发从“试错型”向“精准型”转型，未来随着多模态模型和自动化技术的融合，突破性疗法有望更快惠及患者。
